临床试验

临床试验一种特定治疗或其他健康相关干预的正式测试，以确定其在具有相应医疗条件的个人的标准护理中的作用。

理想情况下，在新的药物如果其他治疗方法、诊断测试或预防措施被普遍接受，则应在临床试验中对其进行研究，以确定它们是否在健康效益、安全性或成本方面优于现有方法。有时，已经普遍使用的方法在临床试验中进行比较，以确定一种方法是否更好。

要进行临床试验，研究人员必须首先制定一项研究计划，或者协议，其中描述了研究的目的、参与者的特征、科学方法、结果测量和数据的统计评估计划。这些协议组件的设计目标都是为试验中提出的问题提供可靠的答案。

临床试验类型

试验可分为两种主要类型:介入性或观察性。介入性试验将参与者分配到一个程序或治疗，然后衡量干预的效果。观察性试验收集了一组患有特定疾病的参与者，他们接受了作为常规护理的一部分的程序或治疗，然后测量该组的结果结果。在这两种类型的试验中，接受手术或治疗的参与者的结果通常与另一组称为对照组的结果进行比较。个人在对照组作为比较，允许研究人员确定新方法是否比给予对照的标准方法更好。

临床试验参与者

研究人员仔细定义了参与者的特征(例如，年龄和性别)和正在研究的状况(例如，疾病类型、阶段和既往治疗)。这些因素被称为资格标准．仔细选择参与者可以确保试验问题的答案在临床试验之外得到适当的应用，也有助于排除那些对该方法可能过于危险的参与者。

每个人参与临床试验的原因各不相同。在许多情况下，参与者有特定的疾病或医疗状况，临床试验提供了一个获得新的疾病或医疗状况的机会替代以现有的标准处理。许多人参与是因为他们想为改进治疗疾病的方法做出贡献。偶尔会有健康的志愿者参与试验，他们的时间和努力可能会得到报酬。不管动机是什么，最初都是国际协议颁布在1947年的纽伦堡法典和后来的赫尔辛基宣言1964年要求所有参与者在进入临床试验前自愿提供同意书，最好是书面同意书。随后的改进导致了知情同意过程的发展，其中提供了对研究目的、参与要求、干预的副作用和参与者权利的书面描述，以及充足的讨论时间和潜在参与者的问题。

临床试验设计

鉴于所研究的各种条件，a全面的试验设计的审查超出了本文的范围。取而代之的，是对新过程的描述药物为说明试验设计的一些一般原则，提供了在临床试验中的检验。在新药上市之前美国，他们必须得到批准食品和药物管理局(FDA)。新药的研究是根据一系列明确的临床试验进行的，这些临床试验受到FDA的严格监管。单独的试验被描述为阶段，它们按照以下顺序进行:阶段1、阶段2和阶段3。在某些情况下，这个顺序可能在阶段0之前或在阶段4之后。

一期研究是该药物首次在人体上进行试验。从动物试验中确定的安全剂量被用作起始剂量。如果容忍时，剂量在小组参与者中缓慢增加，直到副作用指出。当达到可接受的副作用的人体最高剂量或在没有副作用的情况下达到有效剂量时，试验就会终止。

第二阶段研究通常由50-150名受试者组成，因此通常比第一阶段研究规模更大。第二阶段试验的重点是在明确的医疗条件下测试药物。该研究的主要目标是确定与参与者所经历的副作用相关的干预措施的有效性。

如果该药物在第二阶段试验中显示出前景，下一步是直接将新的干预措施与针对该疾病的标准治疗方法(如果有的话)进行比较。第三阶段研究通常采用随机设计，这意味着参与者被随机分配到新的干预或标准治疗。进行这种随机分配是为了避免偏见，偏见被定义为参与者之间的关键因素(如年龄、性别或病情严重程度)的不平衡。一个有偏见的临床试验可能会得出错误的结论。以一种新药为例，无论药物治疗如何，具有某些特征的参与者可能会有更有利的结果。如果在这些特征中存在有利于新药的不平衡，那么可能会出现这种药物有益的与对照组相比，事实上，改善的结果是由于参与者之间的不平衡。当没有标准的方法存在时，参与者可以随机在新药和a安慰剂(一种代替有效药物的非活性物质)。研究人员和参与者都不知道患者是被分配使用新药还是安慰剂的试验被称为双盲、安慰剂对照试验。

在新药发现的早期，有时会在进行第一阶段研究之前进行0期研究(探索性试验)。这些有限的试验试图在人体中测量药物的特定生物效应，类似于在动物身上进行的临床前研究中观察到的效果。0期研究可以指导研究人员了解如何最好地管理在随后的研究中。另一方面，一旦药物上市，制药公司通常被要求进行第四阶段研究。4期研究的重点是收集大量患者的安全性数据，以寻找罕见但严重的副作用。

上述FDA批准新药的临床试验过程在世界上许多其他国家都有类似的过程。例如，在欧洲欧洲药品管理局(EMA)在决定一种药物是否应该获得欧盟批准之前，也会对临床试验数据进行类似的审查欧盟．此外，人用药品注册技术要求协调国际会议(ICH)汇集了欧洲、日本和美国的监管当局以及来自欧洲、日本和美国的专家制药行业在三个地区讨论科技方面的产品注册。通过共同努力，在药物批准过程中协调程序和要求，可以避免临床试验过程中不必要的重复工作，以期加快新疗法的开发。

试验监测和伦理批准

在研究人员开始招募试验参与者之前，该方案必须由一个由医学专家和外行组成的独立小组进行审查。这些人根据参与者的健康状况来决定试验的风险是否可接受。道德委员会还负责审查同意书，以确保向所有参与者充分解释研究计划和风险。在整个临床试验过程中，密切监测副作用，并通过方案引入研究设计的变化修正案这是很有必要的。此外，三期临床试验需要有一个独立的数据安全监测委员会，在试验过程中审查研究结果和副作用，以确保参与者的研究仍然适合他们的身体状况。

审判赞助商

临床试验在许多国家得到了公共和私人资金的支持。的美国国立卫生研究院的一个机构美国卫生与公众服务部该公司是全球资助临床试验数量最多的公司。许多其他政府机构也支持临床试验。在21世纪的第一个十年，制药而且生物技术公司代表着临床试验增长最快的赞助商群体。许多慈善组织也为试验提供了支持。

为了帮助个人找到合适的临床试验，许多政府和私人赞助商都有试验目录和参与所需的标准。美国法律要求在2期和3期试验中测试的新干预措施必须注册。