临床研究

历史记录

尽管20世纪医学界最引人注目的变化，也是最广为人知的变化，是强效药物和精细手术的发展，但另一个引人注目的变化包括对过去大多数疗法的抛弃。在19世纪中期，患有各种疾病的人会被饿死(部分或全部)，放血，清洗，用杯子(用一个充满蒸汽的紧密容器敷在某个部位，然后冷却容器)，休息，也许是几个月甚至几年。更近一些时候，医生给他们开了各种限制饮食的处方，他们在腹部手术后经常卧床数周，在他们的心脏被认为受到影响时卧床数周或数月，在患有结核病时卧床数月或数年。放弃这些措施可能不被认为是包括研究,但医生通常首先鼓励人有消化性溃疡吃(而不是生活习惯清淡的食物),医生第一次他的病人从床上一两个星期之后,他们有小冠状动脉血栓形成(而不是坚持至少6周的严格卧床休息)尽可能多的做研究是医生第一次尝试新药对病人。这项研究通过观察当药物被放弃时会发生什么，具有不可估量的价值价值，对它的需求还没有过去。

临床观察

目前进行的许多调查性临床实地工作只需要相对简单的实验室设施，因为它是观察性的，而不是实验性的。许多当代医学研究的一个特点是，它需要许多人的合作，也许不都是医生。尽管不断进步技术单单从对自然史的观察和分析中就可以学到很多东西疾病当它们开始影响患者时，继续其进程，并在其解决或患者死亡时结束。这样的研究也许是合适的进行在办公室工作的医生比只在医院工作的医生更有条件观察病人的整个病程。疾病很少开始于医院而且通常不会就此结束。然而，值得注意的是，观察性研究受到许多解释上的限制和缺陷，即使它是经过精心计划和精心执行的。

药物研究

管理任何药剂尤其是一种新药，对病人来说基本上是一种实验:外科手术也是如此，特别是如果它涉及对现有技术的修改或一个全新的程序。对病人的关心、仔细的观察、准确的记录和超然的头脑是这种调查的关键，对所有形式的临床研究也是如此。因为病人是个体，他们以自己不同的方式对一种情况做出反应数据在患者组中获得的数据可能需要进行统计分析以进行评估和验证。

20世纪医学领域的一个显著特征是新药的开发，通常是由制药公司开发的，这种特征一直延续到21世纪。直到19世纪末，新药的发现在很大程度上还是一个偶然的问题。正是在那个时期保罗•埃尔利希这位德国科学家开始为现代药物研究制定原则，使开发大量安全有效的药物成为可能。然而，这些好处也带来了它们自己的缺点:据估计，在医院里或住院的病人中，有多达30%的人因医生开的药物而产生不良反应治疗(医源性疾病)。有时，要确定某种药物是否导致了某种疾病是极其困难的。提供了一个困难的例子萨力多胺1959年到1962年的灾难。直到世界各地无数畸形婴儿出生后，人们才清楚地知道，这位母亲服用的镇静药萨力多胺是罪魁祸首。

在进行临床研究的医院里，道德委员会通常会考虑每个研究项目。如果委员会认为风险不合理，项目就会被否决。

在一个潜在的有用的化合物在实验室中被确定后，它在动物身上进行了广泛的测试，通常会持续几个月甚至几年。很少有药物能超过这一点。如果试验结果令人满意，就可以决定在人体上试验该药。正是这种活动形成了许多临床研究的基础。在大多数国家，第一步是研究其在少数国家的影响健康志愿者。反应、对代谢的影响和可能的毒性都被仔细监测，必须完全令人满意，然后才能通过药物进行进一步研究，即对患有药物将要使用的疾病的患者进行进一步研究。首先对有限数量的这些患者进行测试，以确定有效性、适当的剂量和可能的不良反应。这些搜索研究在严格的条件下严格控制。随后涉及更大的患者群体，以获得更广泛的信息样本。最后是全尺寸临床试验设置好了。如果监管机构对药品的质量、安全性和安全性感到满意功效，它将获得生产许可证。随着药物的应用越来越广泛，它最终会在治疗实践中找到合适的位置，这一过程可能需要数年时间。

20世纪中期，随着对照临床试验的发展，临床研究向前迈出了重要一步。这项研究的目的是比较两组患者，其中一组接受了某种形式的治疗，而另一组则没有。一种新药的测试就是一个很好的例子:一组接受药物，另一组接受外观相同但已知是惰性的产品——所谓的安慰剂。在试验结束时，其结果可以通过各种方式进行评估，可以确定药物是否有效和安全。用同样的技术可以比较两种治疗方法，例如一种新药和一种比较熟悉的药物。由于个体在生理和心理上存在差异，两组患者的分配必须是随机的;必须使用某种独立于人类选择的方法，以便在两组之间平均分配这种差异。

为了减少偏倚，使试验尽可能客观，有时使用双盲技术。在这个过程中，医生和病人都不知道正在进行两种治疗中的哪一种。尽管有这些预防措施，这些试验的结果可能是偏见，因此需要进行严格的统计分析。很明显，会出现许多伦理方面的考虑，更不用说法律方面的考虑了，所有患者都必须知情同意纳入研究。当患者失去意识、精神混乱或以其他方式无法给予知情同意时，就会出现困难。儿童面临着特殊的困难，因为并非所有法律都同意父母可以合法地让孩子接受实验性手术。试验，以及所有形式的涉及病人的临床研究，通常都必须提交给当地设立的委员会仔细检查每一个提议。