发现基因疗法如何治疗由基因突变引起的疾病，如囊性纤维化

基因携带着遗传信息决定着每个人的独特特征。它们由DNA组成，DNA链上的碱基序列决定了遗传密码。基因中碱基数量或顺序的破坏被称为突变。如果严重到一定程度，这些突变会导致死亡或癌症和囊性纤维化等疾病。

基因疗法试图通过将一个正常的工作基因引入个体基因组来治疗或预防遗传疾病。这个新基因可能用来取代突变的基因。转化后的细胞然后繁殖并产生正常的基因产物，从而减轻疾病症状或完全消除疾病。然而，如果新基因取代了一个工作基因而不是有缺陷的基因，就可能产生新的突变。

基因治疗的另一种方法是引入一种新的基因，这种基因不会取代突变，而是帮助身体对抗疾病。这种新基因以受损细胞为目标，而不伤害健康细胞。